一项针对特定直肠癌患者的新批准
2026 年 10 月 19 日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准免疫治疗药物 dostarlimab-gxly（商品名 Jemperli）的一项新适应证，用于部分此前未接受治疗的局部晚期直肠癌成人患者。
这项批准受到关注，是因为符合条件的部分患者在接受 dostarlimab 单药治疗后，可能不需要立即接受通常用于局部晚期直肠癌的化疗、放疗和手术。不过，这并不是面向所有直肠癌患者的通用治疗方案。
哪些患者属于本次批准范围
本次批准适用于Ⅱ期或Ⅲ期局部晚期直肠癌，且肿瘤必须具有错配修复缺陷（dMMR）或微卫星高度不稳定（MSI-H），并通过 FDA 授权的检测确认。患者还应当此前没有接受过针对该直肠癌的治疗。
dMMR 和 MSI-H 反映肿瘤细胞修复 DNA 复制错误的系统出现异常。这类肿瘤往往积累更多异常蛋白，因此可能更容易被免疫系统识别，并对 PD-1 抑制剂产生反应。FDA 表示，这类生物标志物约见于 3% 的局部晚期直肠癌，因此绝大多数直肠癌患者并不属于本次批准的人群。
dostarlimab 如何发挥作用
dostarlimab 是一种 PD-1 抑制剂。PD-1 是免疫细胞表面的一种蛋白，部分肿瘤会利用相关信号抑制免疫反应，从而逃避免疫系统攻击。阻断这一通路，可以帮助免疫细胞重新识别并攻击肿瘤细胞。
即使肿瘤具有 dMMR 或 MSI-H，也不能仅凭一个检测结果自行判断是否适合治疗。癌症分期、病理诊断、影像表现、整体健康状况及是否能够接受严密随访，都需要由具有相关经验的多学科团队综合评估。
FDA 根据哪些研究作出决定
FDA 主要依据 AZUR-1 Ⅱ期研究的阶段性数据作出加速批准。该研究纳入 154 名此前未接受治疗、具有 dMMR/MSI-H 的Ⅱ期或Ⅲ期局部晚期直肠癌患者。患者接受 dostarlimab 单药治疗，并通过内镜、直肠 MRI 及胸腹盆腔 CT 等方式评估疗效。
在 154 名接受治疗的患者中，110 人在数据截止时仅接受 dostarlimab，没有接受其他治疗，也没有出现疾病进展。对可由独立中央评审的患者进行分析时，持续至少 12 个月的临床完全缓解率为 47%；研究者评估得到的相应比例为 68%。不同评估结果提醒我们，阅读临床试验时需要同时关注评估方法、随访时间及尚未达到足够随访期的患者。
早期研究也提供了重要依据
FDA 同时审查了另一项研究者发起的多中心Ⅱ期研究。该研究纳入 50 名同类患者，持续至少 12 个月的临床完全缓解率为 93%，客观缓解率为 100%。在至少随访三年的 27 名患者中，有一名患者出现局部复发并接受了淋巴结切除。
这些结果显示出重要潜力，但研究均为单组、开放标签试验，没有设置接受标准治疗的随机对照组。临床完全缓解也不等于已经证明长期治愈，仍需更长时间观察局部复发、远处转移、器官保留和生存结果。
为什么称为加速批准
FDA 的加速批准机制允许针对严重疾病、可能带来重要临床获益的治疗，根据替代终点或中期证据更早批准。它不代表所有长期问题已经得到回答，也不同于基于成熟长期结局作出的传统批准。
FDA 要求申办方继续完成 AZUR-1 研究，进一步评估完全缓解能维持多久、三年器官保留率、复发或转移情况，以及五年生存结果。如果后续研究未能确认临床获益，FDA 可以要求调整或撤销该适应证。
避免标准治疗意味着更密切的随访
对于获得临床完全缓解并进入非手术管理的患者，治疗并不是到此结束。研究中使用内镜、MRI、CT 和其他检查进行频繁监测，以便尽早发现残留、复发或进展。是否能够长期、规范地完成随访，是考虑器官保留方案时的重要条件。
如果没有达到完全缓解，或者后续出现复发或进展，患者仍可能需要手术、放疗、化疗或其他标准治疗。患者不应因为看到新闻报道而推迟已经安排的治疗，也不应在没有专业评估的情况下停用或更改治疗方案。
患者可以向医疗团队了解什么
直肠癌患者可以询问：病理或分子检测是否已经评估 MMR/MSI 状态？检测采用什么方法？癌症分期和影像是否符合相关适应证？目前目标是根治、控制疾病还是缓解症状？
如果讨论 dostarlimab 或非手术管理，还应了解免疫相关副作用、治疗期间的检查安排、完全缓解的判定标准、长期随访频率，以及未达到缓解或复发时的后续方案。免疫治疗可能引起免疫系统攻击正常器官和组织，严重时可能危及生命，需要由有经验的医疗团队管理。
本文依据 FDA、临床研究和公开专业资料整理，仅用于介绍美国癌症治疗资讯，不构成诊断、治疗、用药或个体化医疗建议。具体治疗选择应由具有相应资质的肿瘤专业团队根据个人情况作出判断。